中国首款自主研发抗癌药为何诞生在上海自贸区？ 背后有故事

近年来，国务院三令五申要求降低进口抗癌药价。在这样的背景下，2018年9月，呋喹替尼在上海自贸区诞生了。

呋喹替尼是中国首款自主研发的抗癌药，用以靶向治疗结直肠癌，在同类产品中，耐受性与安全性均较好。

这款药还有另一个身份，它是上海市首款在药品上市许可持有人（MAH）制度下诞生的创新药。

在药品上市许可持有人（MAH）制度实行之前，由于药品的生产许可和上市许可是绑定的，因此药物的研发公司如果想获得上市许可，就必须自己投资建厂拥有生产能力才行。这个条件也让很多药物研发机构犯了难。

研发呋喹替尼的和记黄埔医药公司副总裁吴振平对澎湃新闻（www.thepaper.cn）记者解释称，如果是一家小型药品研发公司，药物研发到一半，就会遇到一个问题，接下来是把有限的资金投入到继续研发呢，还是建厂生产？一些小药企这时往往被迫将研发的药品卖给外国公司。

药品上市许可持有人（MAH）制度的推出为这些药品研发企业注入了一针强心剂。2015年，国务院在全国十个省、直辖市试点这项制度，将药品的生产许可和上市许可解绑，允许药品研发机构和科研人员取得上市许可。用吴振平的话来总结，“这项制度的核心是鼓励创新。”

和记黄埔医药公司2002年成立于上海浦东张江，自2007年就开始完成了呋喹替尼的设计与合成，“十年磨一剑”，就在公司刚好遇到生产许可问题的时候，恰好赶上药品上市许可持有人（MAH）制度在上海试点。

“那个时候政策刚一出来，我们其实还不太了解，但是上海自贸区以及张江园区的干部就率先联系到我们，告诉我们有这么一项利好政策，并详细向我们解释。给人的感觉像是坐在车上被人拉着创新一样省事。我想这应该就是国内首款自主研发抗癌药诞生在上海自贸区，诞生在张江药谷的原因。”吴振平说。

于是2016年呋喹替尼进入了上海市食品药品监督管理局MAH制度首批试点名单，和记黄埔医药以药品上市许可持有人的申请身份向国家药品监督管理局递交了新药上市申请。申请过程中，和记黄埔医药无需再同时承担药品生产者的角色，他们将原料药和制剂生产委托给了其他公司。

迄今为止，和记黄埔医药已经在新药研发上投入了近6亿美元，约合40亿人民币。吴振平说，“如果没有MAH制度，不可能拿这么多钱投入新药研发。”

算上已经上市的呋喹替尼，该公司目前共有8款临床在研药物。其中两款紧随呋喹替尼的步伐已经到了三期的注册性临床试验，这是药品上市前的最后阶段试验。其中就包括与全球制药巨头阿斯利康合作研发的用于肺癌、胃癌治疗的沃利替尼。

“从立项开始，经过试管试验、动物实验，最后是人体试验1期2期3期，全世界的新药都是按这个流程做出来的，但是在中国、在上海这么走过来的，和记黄埔医药是第一家。我们把这条创新路径在中国复制出来了，相信以后在中国会有千千万万创新药通过这一创新路径走出来。”吴振平说。