创鉴汇 / 报道

过去一个月里，基因疗法领域不断升温，多家大型生物医药公司通过并购专攻基因疗法的生物技术公司来布局基因疗法的开发。继罗氏（Roche）收购明星基因疗法公司Spark Therapeutics之后，渤健（Biogen）日前以8亿美元的数额收购开发治疗眼科疾病基因疗法的Nightstar Therapeutics。而今日，辉瑞（Pfizer）宣布与基因疗法新锐公司Vivet Therapeutics达成合作：辉瑞（Pfizer）收购Vivet公司15％的股权，并确保了辉瑞未来有整体收购Vivet的独家选择权。

根据合作协议，辉瑞将支付5100万美元的先期付款，整个合作数额最高可达6.3亿美元。两家公司将合作开发Vivet的VTX-801V，一款针对威尔逊病（Wilson Disease，WD）的在研基因疗法，它已被FDA和欧盟委员会授予了孤儿药资格。在VTX-801的1/2期临床试验达到预期后，辉瑞公司可选择整体收购Vivet。

致力于为罕见遗传性代谢疾病开发新型基因疗法的生物技术公司Vivet，于2016年在法国巴黎成立。2017年5月，该公司完成A轮3750万欧元融资。Vivet正在建立一个基于新型腺相关病毒（AAV）技术的多元化基因疗法的产品研发管线。

肝细胞中编码ATP7B蛋白的基因缺陷，使铜的正常胆汁排泄途径失效，导致肝脏和其它器官（包括中枢神经系统）中过量铜的积累。WD的现有疗法对于许多患者或疗效不佳，或伴有显著的副作用。若未经治疗，WD会导致多种严重程度不一的症状，包括肝纤维化和肝硬化，以及神经和精神症状，这可能是致命的，并且只能通过肝移植治愈。VTX801使用新型改造的AAV载体将ATP7B基因的短小功能型版本转运到携带缺陷基因的肝细胞中，并被转录为治疗性蛋白，有望恢复铜代谢、减少肝脏损伤和改善肝功能。

▲Vivet的产品研发管线（图片来源：Vivet官网)

除了WD项目外，Vivet还推进了针对胆汁排泄有缺陷的进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）的肝脏基因疗法项目，以及治疗尿素循环缺陷导致的瓜氨酸血症的基因疗法研究。

辉瑞首席科学官兼全球研究、开发和医疗总裁Mikael Dolsten博士说：“辉瑞致力于为罕见疾病患者的生活提供有意义的改善。我们与Vivet的合作伙伴关系，将扩大辉瑞与科学界的合作，并加速拓展我们领先的AAV基因疗法组合。”

Vivet联合创始人兼首席执行官Jean-Phillippe Combal博士说：“Vivet欢迎辉瑞作为股东和合作伙伴的加入，共同推进对遗传性肝病疗法的研发。本次的投资体现了Vivet的创新基因治疗方法的明确价值。”