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基因治疗药在日本首次获批 最早5月问世

独家观点

2019-02-21 14:30

基因治疗药被视为“终极医疗”

【环球网报道 记者 王欢】据《日本经济新闻》2月21日报道,通过向人体内植入基因来治疗疾病的“基因治疗药”有望于2019年5月在日本首次问世。根据日本的药事审批程序,日本厚生劳动省的专家会议2月20日同意了对促进足部血管再生的药物以及治疗血癌的药物的批准。虽然海外的制药企业在开发方面领先,但在血管再生药物方面本次是日本企业首次获得批准。对于患有难以治愈疾病的患者,似乎开辟了新的治疗道路。

获得批准的是AnGes公司开发的“Collategene”。对于重症动脉硬化导致血管堵塞的腿部,将通过注射形成新血管的基因加以治疗治疗对象是多发于糖尿病患者等、重症时甚至需截肢的闭塞性动脉硬化症。据称日本国内每年的患者人数约为15万人。

经过正式批准之后,药价最早将在5月敲定。多位相关人士表示,治疗费将设定为每人200万~300万日元(约合人民币12.1~18.2万元)。

AnGes是起源自大阪大学的企业,2002年在东京证券主板上市,从刚成立的1999年开始,着手进行Collategene的研发。

20日,瑞士制药巨头诺华(Novartis)开发的新型癌症免疫药“Kymriah”也有望获得批准。该药采用了对免疫细胞进行操作,提高对癌症攻击力的治疗机理,在8成幼年白血病患者身上显现出治疗效果。这两款新药预计均将纳入保险的负担范围。

基因治疗药被视为“终极医疗”,被期待用于治疗各种此前难以治疗的疾病。伴随各种疾病的致病基因相继被查明,显示基因治疗药有效性的报告也出现增加。

英国调查公司Evaluate的统计显示,到2024年基因治疗药的全球市场规模将达到1.7万亿日元,占到药品市场整体的1%。目前全球获得批准的基因治疗药仅约10种,但有望实现年率超过100%的快速增长。美国今后每年将约有10种基因治疗药获得批准。而在日本,预计每年也有多种产品上市。

虽然患者人数少,但基因治疗药有望实现高药价,各国政府正在通过快速批准制度等推动开发。通常新药上市需要约15年时间,但如果是基因治疗药则缩短为数年,被认为能够分散药企的风险。但是由于基因治疗药价格昂贵,将导致社会保障费用大增,有意见担忧会对财政造成压力。

在基因治疗药的实用化方面,日本起步较晚。预算和研究人员集中于低分子化合物、iPS细胞等研究领域,基因治疗的研究陷入停滞。但最近日本企业也相继着手进行开发。

日本药企第一三共携手东京大学,正在开发脑肿瘤的基因治疗药,最快有望在2019年之内获得批准。安斯泰来制药、武田药品工业也正在开发治疗血友病的基因治疗药等。